Nobel z chemii 2020 za „molekularne nożyczki” CRISPR/Cas9

Nagroda Nobla z chemii 2020 trafia do dwóch kobiet: Emmanuelle Charpentier z Instytutu Maksa Plancka w Berlinie i Jennifer A. Doudna z University of California w Berkeley. Komitet noblowski nagrodził badaczki za opracowanie innowacyjnych technik edycji genomu znanych pod nazwą CRISPR/Cas9.

Dawniej manipulacje genetyczne były zadaniem czasochłonnym, trudnym, a niekiedy okazywały się niemożliwe. Użycie „nożyczek molekularnych” CRISPR / Cas9 umożliwia przeprowadzenie diametralnych zmian w genomie w ciągu zaledwie kilku tygodni.

Korzystając z tej metody, zwanej „molekularnymi nożyczkami” albo „nożycami do DNA”, naukowcy mogą bardzo precyzyjnie zmieniać DNA zwierząt, roślin i mikroorganizmów. Technologia ta wywarła rewolucyjny wpływ na nauki przyrodnicze, pozwoliła na rozwój nowych terapii przeciwnowotworowych i może pomóc w leczeniu chorób genetycznych. Umożliwia też opracowywanie innowacyjnych upraw – powstały już odmiany roślin odporne na pleśń, szkodniki i suszę.

Jak była rola obu naukowczyń w tym doniosłym odkryciu?

Kiedy Emmanuelle Charpentier badała Streptococcus pyogenes, bakterię zwaną paciorkowcem ropnym, odkryła nieznaną wcześniej cząsteczkę tracrRNA. Jej praca wykazała, że ​​tracrRNA jest częścią układu odpornościowego bakterii, CRISPR / Cas, który rozbraja wirusy, niszcząc ich DNA.

Charpentier opublikowała swoje odkrycie w 2011 roku. W tym samym roku rozpoczęła współpracę z Jennifer Doudna, doświadczoną biochemiczką z ogromną wiedzą na temat RNA. Wspólnie udało im się odtworzyć w laboratorium nowo odkryte „nożyczki” bakterii i uprościć ich molekularny skład, dzięki czemu stały się łatwiejsze w użyciu.

Następnie badaczki przeprogramowały „molekularne nożyczki”, aby rozpoznawały nie tylko DNA wirusów, ale by dały się kontrolować i zmieniać, umożliwiając przecięcie dowolnej cząsteczki DNA w określonym miejscu. Tam, gdzie DNA jest przecięte, łatwo wprowadzić zmiany w genach. To prawdziwa rewolucja w naukach przyrodniczych.

Jak to działa?

O rolę nagrodzonej Noblem metody CRISPR /Cas9 w pracy genetyków zapytałam dr Paulę Dobosz, specjalistkę medycyny genomowej z MNM Diagnostics:

Technika CRISPR/Cas9 jest rewolucyjna i zupełnie zmieniła wiele obszarów nauk przyrodniczych i medycznych. Już sam fakt istnienia jakieś formy odporności u bakterii był rewolucją, a teraz, zaledwie kilka lat po odkryciu, dysponujemy już całym arsenałem metod bazujących wyjściowo na CRISPR/Cas9.

Technika znalazła zastosowanie w tak wielu procedurach, że dzisiaj ciężko już wyobrazić sobie porządny lab genetyki molekularnej, który by jej nie stosował. Używając CRISPR-a, możemy zarówno wyłączyć jakiś gen, jak i wstawić nowy lub podmienić wadliwie działający. Pomyślmy chociażby o chorobach genetycznych czy nowotworach – na razie to tylko teoria, ale CRISPR przenosi nas na zupełnie inne poziom możliwości.

Wyobraźmy sobie świat, w którym nie istnieją choroby genetyczne – bo każdą taką wadę możemy szybko wykryć i naprawić, może nawet przed urodzeniem się dziecka. Który rodzic dziecka obarczonego chorobą nie chciałby, aby jego dziecko było zdrowe?

Przestrzegam jednak przed myśleniem, że to technologia łatwa – okazuje się, że samo zaprojektowanie dobrego guideRNA może być skomplikowane, a ustawienie procesu tak, aby nie generował tzw „off-targets” (działania dodatkowe, niepożądane zmiany w DNA w miejscach innych niż zakładane) zabiera wiele tygodni – wiedzą o tym wszyscy, którzy wykonywali ją u siebie w laboratoriach. W wielu krajach wymagane są specjalne pozwolenia na stosowanie tej technologii.